Harvinaisten sairauksien hyvä hoito vaatii erityisiä toimia

Lääkkeiden ja ravintovalmisteiden käyttö harvinaisten sairauksien hoidossa. Kysely harvinaissairaita hoitaville lääkäreille. (Kela, 2015)

Lääkkeiden ja ravintovalmisteiden käyttö harvinaisten sairauksien hoidossa. Kysely harvinaissairaita hoitaville lääkäreille. (Kela, 2015)

Euroopan unionin määritelmän mukaan harvinaisiksi sairauksiksi katsotaan sairaudet, joita sairastaa enintään viisi ihmistä 10 000 ihmistä kohti. Harvinaisia sairauksia arvioidaan olevan 5000–8000, ja jossain elämänsä vaiheessa niitä sairastaa 6–8 prosenttia väestöstä. Harvinaissairaita arvioidaan olevan Suomessa 300 000–400 000.

Kansallinen ohjelma linjasi harvinaissairauksien diagnostiikkaan, hoitoon, kuntoutukseen, tutkimukseen ja harvinaista sairautta sairastavien tarvitsemaan tukeen liittyvät keskeiset kehittämistoimenpiteet vuosille 2014–2017 (STM 2014). Yksi näistä on harvinaislääkkeiden saatavuuden parantaminen.

Harvinaissairaiden lääke- ja ravitsemushoitoon liittyvien haasteiden tunnistamiseksi Kelan tutkimusosasto lähetti sähköisen kyselyn harvinaissairauksia hoitaville lääkäreille maaliskuussa 2014. Kyselyyn vastasi 43 lääkäriä, eli 33 % heistä, joille kysely lähetettiin. Lääkärien mainitsemista lääkkeistä 86 % ja ravintovalmisteista kolmannes oli korvattavia. Varsinaisista harvinaislääkkeistä yhtä lukuun ottamatta kaikki olivat korvattavia (Saastamoinen ym. 2015).

Miten Suomessa tulisi toimia?

Nykyinen lääkekorvausjärjestelmä perustuu lääkeyritysten tekemiin hakemuksiin, ja korvattavuuden edellytyksenä on, että valmisteen käyttöaihe sisältää harvinaissairauden. Niin sanottujen yleisten sairauksien hoitoon käytettyjen lääkkeiden käyttöaiheisiin harvinaissairauksia ei juuri sisälly. Lääkkeiden ja ravintovalmisteiden kustannukset voivat kasvaa suuriksi, jos sairauden hoidossa tarvitaan useita valmisteita, jotka eivät ole korvattavia. Ongelma on yhteinen kaikille maille ja tutkimuksessa tunnistettiin ”luovia”, kansalliseen järjestelmään sopivia ratkaisuja.

Millainen ratkaisu sopisi Suomeen? Tulisiko harvinaissairaiden ja muiden pienten potilasryhmien lääkkeiden ja ravintovalmisteiden korvattavuuden arviointi toteuttaa omana arviointiprosessinaan joko osana nykyistä hinta- ja korvattavuuspäätösprosessia tai erillisenä? Tulisiko päätökset tehdä valmistekohtaisina, sairauskohtaisina vai potilaskohtaisina? Pitäisikö kustannukset kattaa julkisen terveydenhuollon rahoituksesta vai Kelan lääkekorvauksena? Tutkimukseen vastanneet lääkärit eivät ehdottaneet konkreettisia ratkaisuja, mutta he totesivat, että korvauskäytäntöjä tulisi selkeyttää ja hoitojen saanti taata maan sisällä yhdenvertaisesti.

Harvinaisen sairauden tehokas hoito edellyttää oikea-aikaista diagnoosia. Tällä hetkellä viiveet oikeaan diagnoosiin päätymisessä sekä oikeaan hoitoon pääsyssä ovat merkittäviä ja todennäköisesti suuria kustannuksia aiheuttavia. Yliopistosairaaloihin perustetaan harvinaissairauksien osaamiskeskukset, joiden tehtävänä on omalta osaltaan huolehtia alueellaan kansallisen ohjelman toimeenpanosta erityisesti hoitopolkujen selkeyttämiseksi.

Osaamiskeskuksien asiantuntijaverkostot tulevat olemaan merkittävä voimavara, kun mietitään harvinaissairauksien hoidon haasteita ja tulevia tarpeita. Osaamiskeskukset tulevat myös tekemään yhteistyötä potilasjärjestöjen kanssa. On tärkeää, että harvinaissairauksien hoidon yhdenvertaista toteutumista suunnitellaan yhdessä, kaikki osapuolet mukana. Tämä on myös kansallisen ohjelman hengen mukaista.

Ilona Autti-Rämö
johtava ylilääkäri, Kela
etunimi.sukunimi@kela.fi

Lisätietoja:

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *